La recherche sur les cancers des enfants - A quoi sert la recherche

Information proposée et validée par Institut national du cancer Publiée le 02/06/2015

Date de dernière mise à jour : 01/12/2014 Le troisième Plan cancer a fait de la lutte contre les cancers des enfants une de ses priorités. Il décline des mesures concrètes promouvant l’excellence des soins et visant à dynamiser la recherche.Par ailleurs, le développement des médicaments pédiatriques a été annoncé comme l'une des cinq priorités de recherche pour les années à venir par les organismes publics et caritatifs internationaux, financeurs de la recherche sur le cancer et venant de 23 pays dans le monde, réunis à l'INCa en janvier 2014 (3rd International Cancer Research Funders' meeting).

Les actions de recherche dédiées aux cancers de l'enfant répondent à trois enjeux majeurs :

  • identifier de nouvelles pistes de traitement, en particulier pour les cancers de l'enfant qui restent incurables ou réfractaires aux traitements existants  ;
  • favoriser l'accès des enfants aux médicaments innovants  ;
  • réduire les effets indésirables des traitements et les séquelles à long terme pour les enfants traités pour un cancer.


Identifier de nouvelles pistes de traitement

L'identification de nouvelles cibles de traitements nécessite de progresser toujours plus avant dans la compréhension des mécanismes de formation et de développement des tumeurs. Cette compréhension fine passe notamment par l'étude des altérations génétiques présentes dans les cellules tumorales, rendue possible grâce au séquençage du génome des tumeurs.

Ainsi, la France s'est engagée à financer le séquençage complet du génome de deux tumeurs pédiatriques, sur les sept qu'elle finance au total dans le cadre du consortium international ICGC : le rétinoblastome et l'autre sur le sarcome d'Ewing. Un troisième programme sur les leiomyosarcomes concerne également les enfants. Dans le cadre d'ICGC, deux projets de séquençage de tumeurs cérébrales de l'enfant sont engagés par d'autres pays partenaires : le Canada et l'Allemagne.

L'INCa s'est engagé avec plusieurs partenaires français et européen dans un vaste projet européen visant au séquençage systématique de plusieurs types de tumeurs. Si ce projet est retenu les équipes françaises séquenceront, notamment, dès 2015, les tumeurs des cancers pédiatriques réfractaires ou en rechute, si le projet est retenu.

Le Plan cancer prévoit une montée en charge du séquençage du génome des patients atteints d'une maladie en rechute ou réfractaire sur les plateformes de génétique moléculaire de façon d'abord ciblée puis étendue (exome, whole genome), pour atteindre 60 000 malades bénéficiant du séquençage en 2019. Le programme portant sur la totalité des tumeurs réfractaires des enfants français fera l'objet d'un financement spécifique dès 2015 via le programme hospitalier de recherche clinique (PHRC). Les anomalies identifiées permettront d'orienter les enfants vers des essais cliniques adaptés ;
Au-delà de la recherche de nouvelles cibles génétiques, les programmes visant à mieux comprendre les interactions hôte-tumeur (notamment les aspects immunologiques) ou les mécanismes régulant l'expression des gènes (épigénétique) seront développés dans le champ de la pédiatrie.

Favoriser précocement l'accès des enfants aux médicaments en développement

Les enfants atteints de cancer particulièrement complexes ou qui se trouvent en situation d'échec thérapeutique doivent pouvoir être orientés rapidement vers des essais cliniques qui leur permettent d'accéder à des médicaments innovants.

Les organisations interrégionales de recours en oncopédiatrie (OIR), qui garantissent la qualité des prises en charge à travers le territoire, ont dans leurs missions de faciliter et encourager l'inclusion des enfants dans les essais cliniques en cours, en particulier pour les enfants atteints de cancer rares, complexes ou en situation de rechute. Des mesures sont également prévues dans le Plan cancer pour que les frais d'hébergement et de transports soient pris en charge par le promoteur des essais cliniques en pédiatrie afin de favoriser leur accès.

L'INCa a initié un nouveau type d'essai clinique, largement ouvert à l'ensemble du territoire, dans le cadre du programme AcSé (Accès Sécurisé aux molécules innovantes) visant à permettre à tous les patients ayant une anomalie génétique cible d'une thérapie ciblée de pouvoir accéder à un médicament en dehors de son autorisation de mise sur le marché (AMM) initiale. Ce programme bénéficie d'un financement de la Fondation ARC et d'une promotion par UNICANCER. Deux essais sont ouverts actuellement (AcSé crizotinib, et AcSé vémurafenib). Par principe, le programme AcSé est ouvert aux enfants si leur tumeur exprime l'anomalie ciblée par ces médicaments.  

Les centres d'essais cliniques de phase précoce (CLIP2) ont fait l'objet d'un nouvel appel à candidatures de labellisation en 2014, afin d'étendre leurs compétences aux cancers des enfants. Les CLIP2 seront donc ouverts à la recherche clinique de phase précoce en cancéropédiatrie dès 2015.
Dans le cadre de ce programme CLIP2, l'INCa, via des partenariats avec les industries du médicament, met à disposition des investigateurs des molécules en développement. Il permet ainsi de financer, avec la Fondation ARC, la recherche clinique académique en France. Les industriels ont été avertis de la nécessité de mettre dorénavant leurs molécules à la disposition des investigateurs pédiatres.   

L'INCa agit également au niveau européen pour favoriser le développement des médicaments anticancéreux pour les enfants. Il contribue à l'identification des situations cliniques devant faire l'objet de développements prioritaires, et à les porter auprès de l'Agence européenne du médicament. L'Institut proposera en outre des évolutions au règlement européen relatif aux médicaments à usage pédiatrique.

Réduire les effets indésirables et les séquelles à long terme chez les enfants traités pour un cancer

Afin d'améliorer la qualité de vie des patients après la maladie, le 3e Plan cancer a prévu de travailler spécifiquement sur la problématique des effets secondaires à long terme et des séquelles. Ainsi, dans le cadre du programme hospitalier de recherche clinique (PHRC), seront favorisés les protocoles visant à réduire les séquelles des traitements. Le groupe coopérateur dans les cancers des enfants a la charge d'élaborer des essais évaluant différentes stratégies de traitement afin d'atteindre l'objectif de réduction des séquelles chez les enfants.

En parallèle, l'Institut vise à étudier le devenir de long terme des personnes qui ont été atteintes de cancer durant l'enfance, notamment à travers des études de cohorte spécifiques et les données des registres des cancers.

L'ensemble des disciplines de recherche est d'ores et déjà mobilisé contre les cancers pédiatriques : recherche fondamentale, recherche translationnelle (qui vise à définir les conditions de de passage des résultats de la recherche fondamentale vers la recherche clinique), recherche clinique, épidémiologie, sciences humaines et sociales. Pour accroître cette dynamique, et renforcer les passerelles entre les disciplines, le programme intégré de recherche sur les cancers (PAIR), organisé chaque année par l'INCa, la Fondation ARC et la Ligue nationale contre le cancer autour d'un type de cancer, sera dédié en 2015 aux cancers pédiatriques.

Pour en savoir plus :

À retrouver sur http://www.e-cancer.fr/Comprendre-prevenir-depister/Comprendre-la-recherche/A-quoi-sert-la-recherche/La-recherche-sur-les-cancers-des-enfants
Information proposée et validée par Institut national du cancer Publiée le 02/06/2015
L’Institut national du cancer est l’agence d’expertise sanitaire et scientifique en cancérologie.
Institut national du cancer
Le contenu proposé vous a-t-il été utile ?